英國領先全球通過首個CRISPR基因編輯療法

英國藥品監管機構首次批准使用CRISPR-Cas9基因編輯工具的治療方法，療法名稱為Casgevy，專注治療鐮狀細胞疾病和β地中海貧血等血液疾病。這是CRISPR暨開發者獲得2020年諾貝爾化學獎後，該技術的另一革命性里程碑，CRISPR技術正式成為我們的醫療選項之一，遺傳性疾病不再是不治之症。

這一切都需歸功於背後的臨床試驗取得非常良好結果，Casgevy成功地幫助鐮狀細胞疾病患者，經過修飾患者的血液幹細胞， 使其產生正常血紅蛋白，顯著降低β地中海貧血患者頻繁的輸血需求與衰弱性疼疼等疾病症狀的產生。

然而，該療法仍然存在一些擔憂，副作用包括噁心、疲勞等，以及CRISPR-Cas9可能引起的未知基因修飾的狀況。因此也有一派學者認為在修飾完血液幹細胞後，應該對細胞進行全基因定序用以評估療法安全性。

目前，美國食品藥物管理局和歐洲藥品管理局也在審查Casgevy的使用。但需要注意的是Casgevy通過審查不代表該技術就將普及到我們的生活中，由於其高技術需求和成本，該療法在全球可能還是僅適用於已開發國家。目前估計Casgevy對於每位患者約需200萬美元，而其製造商表示將持續努力與各國專責單位合作，確保患者能夠獲得完整服務。

總體而言，CRISPR作為療法被批准，為該技術的應用帶來了許多希望，但同時也提醒著全球醫療相關組織，是否準備好新世代的挑戰？包含如何評估新技術的安全性與療法普及化等問題。

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